غطت Morgan Stanley ثماني شركات تكنولوجيا حيوية دفعة واحدة! تم الإشادة بـ PTC Therapeutics (PTCT.US) و Belite Bio (BLTE.US)، مع الإشارة إلى عدة أدوية واعدة ذات إمكانات كبيرة

أفادت "زاوية الأخبار المالية" بأن "مورغان ستانلي" أصدر تقرير تغطية لأول مرة لثماني شركات تكنولوجيا حيوية تعمل في مجالات الأمراض النادرة وطب العيون وأمراض الرئة والاضطرابات العصبية النفسية. يولي البنك اهتمامًا خاصًا بإمكانات النمو لشركة PTC Therapeutics (PTCT.US) بقيادة منتج Sephience، بالإضافة إلى فرصة Belite Bio (BLTE.US) لتكون أول علاج معتمد ومتداول لداء Stargardt. في الوقت نفسه، يسلط البنك الضوء على الفرص السوقية المتاحة لشركة Trevi Therapeutics (TRVI.US) في مجال السعال المزمن، وإمكانية دخول شركة COMPASS Pathways (CMPS.US) مرحلة التسويق التجاري بحلول عام 2027.

PTC Therapeutics——تصنيف "شراء"، هدف السهم 104 دولار

ترى "مورغان ستانلي" أن الدواء الفموي لعلاج الفينيل كيتون يوريا (PKU) المطور من قبل PTC Therapeutics باسم Sephience، والذي تم طرحه منذ عام واحد فقط، حقق مبيعات سنوية تجاوزت 600 مليون دولار مع توقعات بوصول الإيرادات إلى ذروتها حوالي 1.7 مليار دولار. إلى جانب السيولة والنقدية وما يعادلها البالغة حوالي 2.2 مليار دولار حتى 30 يونيو 2026، فإن السهم لديه مجال للصعود حتى بدون اعتبار قيمة إضافية لخط البحث والتطوير للشركة.

حالياً، بدأت حوالي 100 مركز تميز في أمريكا جميعها بوصف Sephience للمرضى. ترى "مورغان ستانلي" أن عدد المرضى الجدد واستمرارية استخدامهم للدواء هما نقطتا الجدل الرئيسيتان في السوق. بالنسبة لأداء الربع الثالث المعلن في 29 أكتوبر، إذا ظل عدد المرضى الجدد مساوياً لـ403 كما في الربع الثاني، وقامت الشركة بزيادة توقعاتها لإيرادات منتجها في عام 2026، فستعتبر هذه نتائج ضمن التوقعات الأساسية. تتوقع الشركة أن تبلغ إيرادات مع Sephience في 2026 نحو 955 مليون دولار بزيادة عما تشير إليه الشركة حالياً بين 850-950 مليون دولار.

تعطي "مورغان ستانلي" تقييمًا معتدلاً فقط لخط الأبحاث. من بين العوامل المحفزة المحتملة بخلاف الأعمال الحالية: بدأ التواصل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في النصف الثاني من عام 2026 بشأن votoplam، وانطلاق بحث PROVE-FA، والتقديم المتوقع لطلب ترخيص BLA لمنتج ST-920 في الربع الرابع لعام 2026.

Belite Bio——تصنيف "شراء"، هدف السهم 206 دولار

ترى "مورغان ستانلي" أن tinlarebant سيصبح أول علاج معتمد لداء Stargardt من النوع الأول (STGD1)، مع موعد PDUFA هدف في 12 فبراير 2027. يستند هذا التقييم إلى نتائج تجربة DRAGON من المرحلة الثالثة التي أظهرت تباطؤ نمو الآفات بنسبة 35.7% (p=0.0033) مع خصائص أمان جيدة متوافقة مع آلية العمل.

رغم أن الموافقة قد تكون بناءً على تجربة وحيدة من المرحلة الثالثة، تعتقد الشركة بأن الأدلة الإضافية من تجربة DRAGON - بما في ذلك بيانات العين المقابلة ومؤشرات DAF وqAF - تقدم دعمًا إضافيًا. كما أن وصف الإدارة لتغذية راجعة من FDA يوحي بإيجابية الموقف، ولا تتوقع الشركة أن تطلب الهيئة بيانات تجربة DRAGON II.

وتشير الشركة إلى أن سوق STGD1 يحتوي على فرص تضاهي أدوية "blockbuster" بإيرادات ذروة معدَّلة حسب المخاطر تصل إلى 3 مليارات دولار. حالياً، هناك نحو 20 ألف مريض تم تشخيصهم سريريًا في أمريكا. كما أن تحديد السعر النهائي مقارنة بتكلفة الجملة المفترضة 300 ألف دولار يمكن أن يخلق مزيدًا من الزخم الصعودي للسهم.

سيُعلن عن بيانات المرحلة المتوسطة لتجربة PHOENIX المتعلقة بضمور الشبكية الجغرافي (GA) في النصف الأول من 2027، وترى الشركة احتمال نجاح يصل إلى 40% للمشروع، ما قد يوفر محفزًا إضافيًا خارج نطاق STGD1.

Trevi Therapeutics——تصنيف "شراء"، هدف السهم 23 دولار

تُعْتَبر آلية عمل عقار Haduvio، الذي يجمع بين منشط لمستقبلات μ الأفيونية ومضاد لمستقبلات κ الأفيونية، فرصة لجعل Trevi Therapeutics أول شركة تحصل على موافقة FDA لعلاج السعال المزمن. ترى "مورغان ستانلي" أن السعال المرتبط بتليف الرئة مجهول السبب (IPF) يمثل فرصة ضخمة مع مخاطر منخفضة منفصلة عن أعمال السعال المزمن المقاوم للعلاجات (RCC)، والتي من المتوقع أن تكشف تجربة LAKE من المرحلة الثانية B إمكانيات أخرى ضخمة للسوق.

في تجربة OCEAN-2 من المرحلة الثالثة (من المتوقع صدور بياناتها في النصف الثاني من 2027)، إذا تم تقليل تواتر السعال خلال 24 ساعة بنسبة لا تقل عن 30% مقارنة بالمجموعة الضابطة ودعمت نتائج التقارير الذاتية (PRO) ذلك مع معدلات توقف علاج مماثلة للمجموعة الضابطة، فإن ذلك سينسجم مع التوقعات الأساسية وفرضيات التصميم الإحصائي ويعكس كذلك نتائج انخفاض بنسبة 36.5% بالجرعة البالغة 54 ملغ مرتين يوميًا في تجربة CORAL.

وقبل إعلان البيانات، تشمل الأحداث الرئيسية إعادة تقييم حجم العينة في تجربة LAKE لـ RCC في الربع الرابع من 2026، والتوصل لاتفاق مع FDA حول مؤشرات الأمراض الرئوية الخلالية غير المرتبطة بـIPF (ILD) بالنصف الثاني من 2026. وستعلن نتائج تجربة OCEAN-1 في النصف الأول من 2028 لتقييم استمرارية الفعالية على مدى 24 أسبوعًا.

Compass Pathways——تصنيف "شراء"، هدف السهم 18 دولار

تتوقع "مورغان ستانلي" أن يكون COMP360 أول علاج كلاسيكي للهلوسة يحصل على اعتماد رسمي. من المتوقع أن يتم تقديم طلب دواء جديد (NDA) بالتتابع لعلاج الاكتئاب المقاوم للعلاج (TRD) في الربع الرابع لعام 2026، مع دعم شهادة تقييم وطنية ذات أولوية (CNPV) لتسهيل الموافقة في النصف الأول لعام 2027.

يعتمد الطلب على نتائج إيجابية من دراستين من المرحلة الثالثة: أظهرت تجربة COMP005 خفضًا في مقياس MADRS بمقدار 3.6 نقاط مقارنة بالمجموعة الضابطة بعد جرعة واحدة، بينما أظهرت تجربة COMP006 فرقًا قدره 3.8 نقاط بعد جرعتين مقارنة بمجموعة الضبط النشط (1 ملغ)، مع قيمة p أقل من 0.001 في كلتا الدراستين. وقد كان تحمل الدواء جيدًا مع عدم وجود ارتفاع في معدلات التفكير الانتحاري ذو الدلالة السريرية.

نظرًا لأن العلاج يتطلب حوالي ست ساعات من المراقبة وإعادة تصنيف من إدارة مكافحة المخدرات الأمريكية (DEA)، يبقى التنفيذ التجاري محل نقاش في السوق. لكن "مورغان ستانلي" ترى أن توفر حوالي 8,000 مركز علاج Spravato، ورموز CPT مخصصة لعلاجات الهلوسة، واستراتيجية الإدارة الحكيمة المتمثلة في "التمهل للمضي بسرعة"، ستدعم عملية التسويق التجاري تدريجيًا بداية من النصف الثاني لعام 2027.

تقيّم الشركة السوق في مجال TRD كفرصة ضخمة مع مبيعات ذروة معدّلة حسب المخاطر في الولايات المتحدة بحوالي 1.3 مليار دولار. ويوجد في أمريكا حوالي 4 ملايين مريض بـTRD، في حين لا يُعالج سوى حوالي 100 ألف بـSpravato حاليًا. كما تشير التوقعات الإدارية لإعطاء المريض من جرعتين إلى أربع سنويًا مقابل فرضية "مورغان ستانلي" البالغة 1.75 جرعة فقط، ما قد يزيد من الإمكانات الصعودية.

أما دراسة COMP202 من المرحلتين IIb/III لعلاج اضطراب ما بعد الصدمة (PTSD) فلم تُدرَج في سيناريو التقييم الأساسي لكنها قد تقدم فرص نمو إضافية خارج TRD.

4D Molecular Therapeutics (FDMT.US)——تصنيف "محايد"، نطاق السعر المستهدف 7-16 دولار

ترى "مورغان ستانلي" أن 4D-150 المُعطى بالحقن الزجاجي مرة واحدة، قد يقلل بشكل كبير من عبء الحقن بأنواع أدوية مضادات VEGF. إذ أن كثرة الحقن عامل رئيسي في ضعف نتائج هذه العلاجات بالواقع العملي، ولا يحتاج دواء 4D-150 إلى التفوق في الفعالية لتحقيق تحسين ملحوظ للمرضى. ولكن ترى "مورغان ستانلي" أن ثبات الفعالية بعد السنة الأولى وبرنامج تخفيض الستيرويدات لمدة 20 أسبوعًا هما العاملان الحاسمان لانتشار العلاج على نطاق واسع.

في تجربة 4FRONT-1 من المرحلة الثالثة (المتوقع صدور بياناتها في الربع الثاني من 2027)، سترى الشركة النتيجة ضمن التوقعات الأساسية إذا أظهر 4D-150 عدم أدنى من دواء aflibercept 2 ملغ مرة كل 8 أسابيع بقيمة حدية صغيرة (4 أحرف)، ومعدل حدوث التهاب العين متماثل مع دراسة PRISM (بنحو 3% ومع أعراض خفيفة قصيرة)، مع خفض عبء العلاج بنسبة تفوق 70-80%.

وإلى جانب البيانات، ستركز "مورغان ستانلي" على نتائج تجربة suravec التي تطورها AbbVie/Regenxbio تحت الشبكية (ستعلن في الربع الرابع 2026)، وكذلك تجربة ARTEMIS للدواء Ixo-vec من شركة Eli Lilly (في الربع الأول 2027).

Avalyn Pharma (AVLN.US)——تصنيف "شراء"، هدف السهم 57 دولار

ترى "مورغان ستانلي" أن طريقة الإعطاء بالاستنشاق قادرة على حل مشاكل التحمل التي واجهتها علاجات Esbriet وOfev، وأن لكل من AP01 وAP02 إمكانيات لتصبح أدوية ضخمة حتى دون الحاجة لتفوق الفعالية عن العلاجات الحالية.

وفي تجربة MIST من المرحلة الثانية B (المتوقع إعلان نتائجها في النصف الثاني 2027) سترى الشركة أن النتيجة ضمن التوقعات الأساسية إذا أظهرت اختبارات FVC فرقًا لا يقل عن 65 مللتر بين المجموعة المعالجة والمجموعة الضابطة مع معدلات توقف علاج متماثلة.

بالإضافة إلى بيانات التجربة، تعد نتائج تجربة ALOFTPPF لشركة Bristol Myers Squibb (منتظرة في أوائل 2027)، وممارسة خيار PARI (قبل 1 يناير 2028) أحداثًا مفصلية.

Regenxbio (RGNX.US)——تصنيف "شراء"، هدف السهم 18 دولار

ترى "مورغان ستانلي" أن Regenxbio لديها محفزان رئيسيان في مراحل البحث المتقدمة لجينات علاجية تُعطى لمرة واحدة: suravec بالتعاون مع AbbVie لعلاج الضمور البقعي المرتبط بالسن الرطب (الضمور الرطب AMD) واعتلال الشبكية السكري (DR)، وRGX-202 الذي تملكه بالكامل لعلاج الحثل العضلي "دوكين".

أهم نقطة تحول قريبة هي إعلان بيانات تجربة الضمور الرطب AMD. ومع استثناء دواء Elevidys، لا تزال سوق علاج الحثل العضلي مفتوحة أمام لاعبين جدد. (يغطي SRPT المحلل Mike Ulz).

ترى "مورغان ستانلي" أنه إذا أظهرت تجربتا ATMOSPHERE وASCENT (المنتظرة بياناتهما في الربع الرابع من 2026) تحقيق معايير عدم الأدنى للـ BCVA وتخفيض عبء العلاج على الأقل بنسبة 50% وغياب أي التهابات عينية مرتبطة بالدواء، فإن النتائج ستكون إيجابية.

من المتوقع تقديم طلب BLA المتدرج لـ RGX-202 في الربع الأول من 2027، وسيتوقف الكثير على معاملة FDA لذلك الطلب وما إذا كان سيُمنح موافقة معجلة في النصف الثاني من 2027.

أبرز المخاطر تتمثل في حدوث أعراض الجراحة أو الالتهاب في تجارب المرحلة الثالثة التي تشمل أكثر من 1,200 مريض؛ أو مطالبة FDA بتجربة مضبوطة عشوائية لعلاج الحثل العضلي DMD؛ أو وجود مخاطر تمويلية. وتشير الشركة إلى أن السيولة المملوكة تكفي لنهاية الربع الرابع من 2027 استعدادًا لأي موافقة تسويقية محتملة.

Kalaris Therapeutics (KLRS.US)——تصنيف "شراء"، هدف السهم 14 دولار

ترى "مورغان ستانلي" أن TH103 بتصميمه الذي يجمع ربط الهيبارين يمكن أن يَمنح فعالية أطول من علاجات VEGF الحالية، ونظرًا لأن سعر السهم الحالي لا يعكس قيمة TH103، ترى الشركة أن السهم يوفر نسبة مجزية من المخاطرة للعائد حتى إعلان نتائج الدراسة الأولية للمرحلتي Ib/II في النصف الأول 2027.

تتركز المخاوف حاليًا حول الأمان. وتعتقد "مورغان ستانلي" أن السيناريو الأساسي هو أن الدفعة الأحدث من TH103 ستسبب فقط التهابات عينية مؤقتة وخفيفة إلى متوسطة، مع تحسن في الرؤية وبنية العين مماثلة لعلاجات VEGF المعتمدة، وتوفير فترات بينية لإعادة العلاج لا تقل عن 16 أسبوعًا لشريحة كبيرة من المرضى.

بالإضافة إلى بيانات الدراسة، ستراقب الشركة عن كثب نتائج تجارب المرحلة الثالثة لـ suravec من AbbVie/REGENXBIO (في الربع الرابع 2026)، وتجربة 4FRONT-1 للدواء 4D-150 (في الربع الثاني 2027)، لقياس طول مدة الفعالية.

وبالنظر إلى أن السيولة الحالية تكفي حتى نهاية الربع الرابع 2027، ومن المنتظر بدء المرحلة الثالثة في نهاية 2027، قد تحتاج الشركة لتأمين تمويل إضافي قبل بدء التجربة.