モルガン・スタンレーが一気に8社のバイオテクノロジー企業をカバレッジ！PTC Therapeutics（PTCT.US）、Belite Bio（BLTE.US）は高評価　複数の有望な大型新薬を指名

ジートンファイナンスAPPによると、モルガン・スタンレーは最近発表したリサーチレポートで、初めて8社のバイオテクノロジー企業をカバーしました。事業は希少疾患、眼科、肺疾患、神経精神疾患の分野に及んでいます。同社は、PTC Therapeutics（PTCT.US）がSephienceによって成長の潜在力を持っている点と、Belite Bio（BLTE.US）がステグ病を対象とした初の承認療法および上市の可能性がある点を重視しています。同時に、Trevi Therapeutics（TRVI.US）の慢性咳嗽分野での市場機会、COMPASS Pathways（CMPS.US）が2027年に商業化段階に入る潜在力にも注目しています。

PTC Therapeutics——「オーバーウエイト」格付け、目標株価104ドル

モルガン・スタンレーは、PTC Therapeuticsが開発した経口フェニルケトン尿症（PKU）治療薬Sephienceが上市からわずか1年で年換算売上高が6億ドルを超え、将来的なピーク売上は約17億ドルに達する可能性があると見ています。2026年6月30日時点で約22億ドルの現金および現金同等物を保有していることも考慮すると、パイプラインの価値を考慮しなくとも株価には上昇余地があると分析しています。

現在、米国の最初の約100か所のcenters of excellenceでSephience処方がすべて開始されています。モルガン・スタンレーは、新規純患者数と患者の継続治療が市場論争の焦点だと指摘。10月29日に発表される第3四半期業績で、新規純患者数が第2四半期の403人と同水準で、かつ2026年度の製品売上ガイダンスが上方修正されれば、基本的な期待水準に沿う結果となると述べました。同社はSephienceの2026年度売上を9億5500万ドルと予測しており、会社側の現行ガイダンス（8億5000万〜9億5000万ドル）を上回る水準です。

パイプラインには控えめなバリュエーションを与えています。上市済みの事業以外でのポテンシャルなカタリストには、2026年下半期のvotoplamについて米国食品医薬品局（FDA）との協議、PROVE-FA試験開始、さらにST-920生物製剤承認申請（BLA）が2026年第4四半期に提出予定であることなどが挙げられます。

Belite Bio——「オーバーウエイト」格付け、目標株価206ドル

モルガン・スタンレーは、tinlarebantが1型ステグ病（STGD1）治療で初の承認を獲得し上市される可能性があると見ています。目標のPDUFA日付は2027年2月12日です。これは、III相DRAGON試験で病変成長速度が35.7%減少（p＝0.0033）し、安全性も良好で、作用機序に一致していることを根拠としています。

承認は単一のIII相試験だけで依存する可能性が高いが、DRAGON試験内の他のエビデンス―対側眼データ、DAF・qAF指標―も追加的なサポートを提供できると見ています。経営陣によるFDAのフィードバック説明も前向きと解釈。FDAがDRAGON II試験のデータ提出を要求しない見込みです。

STGD1領域では複数のブロックバスターレベルの市場機会があり、リスク調整後のピーク売上は約30億ドル。米国では臨床上で既に約2万人の患者が診断されています。最終的な価格設定が同社仮定の30万ドル（WAC）を上回れば、さらにアップサイドも見込めるとされています。

2027年上半期には、地理的萎縮（GA）を対象としたPHOENIX試験の中間データが公開予定。このプログラムの成功確率（PoS）は40%と見ており、STGD1事業に追加的なアップサイドがもたらされる可能性があります。

Trevi Therapeutics——「オーバーウエイト」格付け、目標株価23ドル

モルガン・スタンレーは、Haduvioのμオピオイド受容体アゴニスト/κオピオイド受容体アンタゴニストの複合作用メカニズムにより、Trevi Therapeuticsが初のFDA承認慢性咳嗽治療薬の提供企業となることを期待しています。特発性肺線維症（IPF）関連の咳分野は、リスクが低めのブロックバスター級の機会であり、難治性慢性咳嗽（RCC）事業に依存していないと分析。後者のIIb相LAKE試験も複数のブロックバスター級市場を開拓すると見込みです。

OCEAN-2試験（III相、2027年下半期にデータ発表予定）では、24時間咳回数がプラセボ群より少なくとも30％以上減少し、かつ患者報告アウトカム（PRO）で支持され、脱落率がプラセボ群と同程度であれば、ベースラインの想定に合致するとしています。この想定は試験のパワーデザイン仮説とも合致しており、CORAL試験のIII相研究では54mgを1日2回（BID）投与した場合、36.5％の減少が観察されました。

データ発表前の注目イベントとして、RCC適応LAKE試験のサンプルサイズ再評価（2026年第4四半期予定）、FDAによる非IPF間質性肺疾患（ILD）適応の合意形成（2026年下半期に進展）が挙がります。OCEAN-1試験は2028年上半期にデータが発表され、24週の効果持続性評価が行われる予定です。

Compass Pathways——「オーバーウエイト」格付け、目標株価18ドル

モルガン・スタンレーは、COMP360が初の承認されたクラシックサイケデリック療法となると見ています。同社は難治性うつ病（TRD）を対象としたローリングNDA申請を2026年第4四半期に完了する予定であり、Care National Priority Review Voucher (CNPV)の取得により2027年上半期の承認がサポートされるとしています。

今回の申請は2つのポジティブなIII相研究に基づいています：COMP005試験では単回投与後、Montgomery-Åsbergうつ病評価尺度（MADRS）スコアがプラセボ群より3.6ポイント低下;COMP006試験では2回投与後、1mg対照群より3.8ポイント低く、いずれもp<0.001。忍容性も高く、臨床的に懸念される自殺傾向の発生率の不均衡は見られませんでした。

治療には約6時間のモニタリングが必要であり、薬剤の上市には米国麻薬取締局（DEA）のスケジューリング変更も必要なため、上市の実行が市場での論点となっています。しかしモルガン・スタンレーは、約8,000のSpravato治療センターのネットワーク、サイケデリック治療専用のCPTコード、そして「ゆっくり進めることで速く進む（go slow to go fast）」という経営陣の慎重な方針が、商業化への後押しとなると評価。収益は2027年下半期から徐々に拡大し、上市直後に急拡大することはないとしています。

TRD領域はブロックバスター級の市場機会であり、リスク調整後の米国のピーク売上は約13億ドル。米国には約400万人のTRD患者がおり、Spravatoは現在約10万人しか治療していません。経営陣は患者ごとの年間投与回数が約2〜4回と見込んでおり、同社の見積もりである約1.75回を上回る場合には更なるアップサイドも予想されます。

心的外傷後ストレス障害（PTSD）を対象としたIIb/III相COMP202研究は基本バリュエーションに含めていませんが、TRD事業以外で追加的なアップサイドをもたらす可能性があります。

4D Molecular Therapeutics（FDMT.US）——「イコールウェイト」格付け、基本シナリオ目標株価7～16ドル

モルガン・スタンレーは、4D-150が硝子体内注射による単回投与で抗VEGF薬の投与負担を大幅に減少させる可能性があると考えています。実世界で従来療法の効果が振るわない主因が頻回投与であるため、4D-150は有効性で上回らなくても患者治療効果の改善が見込めます。しかし、1年以上の効果持続性および20週間のステロイド減量プログラムが、普及のカギになると見ています。

III相4FRONT-1試験（2027年第2四半期データ公開予定）で、4D-150の最良矯正視力（BCVA）が8週ごとのアフリベルセプト（2mg/Q8W）に劣らず、その差が約4文字以内で非劣性を証明し、眼内炎症（IOI）発生率がPRISM試験同様3％程度かつ症状は軽度・短期間であり、治療負担が70〜80％以上減少すれば、基本的な期待水準を満たすと見ています。

モルガン・スタンレーはまた、AbbVie/Regenxbio共同開発の網膜下注射療法suravecのIII相試験（2026年第4四半期データ公開予定）、Eli LillyのIxo-vec ARTEMIS試験（2027年第1四半期データ公開予定）にも注目しています。

Avalyn Pharma（AVLN.US）——「オーバーウエイト」格付け、目標株価57ドル

モルガン・スタンレーは、吸入投与によりEsbrietやOfevが直面した忍容性課題が解決できる可能性があるとみています。AP01とAP02については、いずれもブロックバスター級への成長余地があると考えており、現行療法を上回る有効性は必ずしも要しません。

IIb相MIST試験（2027年下半期データ発表予定）で、プラセボと比較して肺活量（FVC）が有意差（約65mL以上）を示し、かつ脱落率がプラセボ群と同等であれば、ベースラインの期待通りの結果となります。

他に、Bristol Myers SquibbのALOFTPPF試験（2027年初旬データ発表予定）、PARIのオプション行使（2028年1月1日まで予定）なども重要なイベントとなります。

Regenxbio（RGNX.US）——「オーバーウエイト」格付け、目標株価18ドル

モルガン・スタンレーは、Regenxbioが後期開発段階にある2つの単回投与型遺伝子療法の価値を評価しています。一つはAbbVieとの共同開発によるsuravec（ウェット型加齢黄斑変性症＜ウェットAMD＞および糖尿病網膜症＜DR＞対象）、もう一つは同社独自開発のRGX-202（デュシェンヌ型筋ジストロフィー＜DMD＞対象）です。

直近の重要なマイルストーンは、ウェットAMDの主要試験データの発表です。同時にElevidysの適応範囲が縮小されたため、DMD領域でも2番手遺伝子療法の機会が残されています。（SRPTはMike Ulz氏がカバー）

モルガン・スタンレーは、ATMOSPHERE・ASCENT両試験（2026年第4四半期データ発表予定）でBCVAが非劣性を示し、治療負担が少なくとも50%減、薬剤関連眼内炎症（IOI）が認められなければ、ポジティブな成果と評価します。

RGX-202のローリングBLA申請は2027年第1四半期に完了予定で、FDAによる評価指定の可否も重要なイベントです。これらが2027年下半期の迅速承認にどれだけ寄与するかも焦点です。

主なリスクは、1,200人超が関与するIII相プロジェクトでの手術・炎症性副作用、FDAによるDMD適応へのRCT要求、および資金調達リスクです。同社は現金が2027年第4四半期まで運営を支える見込みで、ポテンシャルな上市に備えています。

Kalaris Therapeutics（KLRS.US）——「オーバーウエイト」格付け、目標株価14ドル

モルガン・スタンレーは、TH103のヘパリン結合設計により現行抗VEGF療法より持続的な効果が期待できると見ています。現時点の株価水準にはTH103の価値がほとんど織り込まれていないため、2027年上半期のIb/II相MAD試験速報値までにリスクリターン比が魅力的と見ます。

現時点で最大の関心事は安全性です。ベースシナリオでは、最新バッチのTH103投与で短期間・軽度〜中等度の眼内炎症（IOI）のみで、視力や眼の解剖学的改善度が承認済みの抗VEGF療法と同等、かつ再治療までの間隔が少なくとも16週程度となると分析。

他に、AbbVie/REGENXBIOのsuravec III相試験（2026年第4四半期データ）、4D-150のIII相4FRONT-1試験（2027年第2四半期データ）も注視し、持続性評価のベンチマークとしています。

同社の現金は2027年第4四半期まで運営可能と見込まれ、III相試験は2027年末に開始予定のため、開始前に資金調達が必要となる見込みです。