Nag-ulat ang UniQure (QURE) ng positibong datos mula sa Phase I/IIa AMT-191 para sa Fabry Disease, nagpapakita ng tuloy-tuloy na aktibidad ng enzyme
Ang UniQure (NASDAQ:QURE) ay isa sa mga pinaka-promising na mababang-presyo na stocks na mabibili ngayon. Noong Pebrero 6, iniulat ng UniQure ang positibong na-update na datos mula sa Phase I/IIa na pagsubok ng AMT-191, na isang gene therapy para sa Fabry disease. Lahat ng 11 pasyente sa tatlong magkaibang antas ng dosis ay nagpakita ng pagtaas ng aktibidad ng enzyme, kung saan ang pasyenteng pinakamatagal nang ginagamot ay nanatili sa mataas na antas na ito sa loob ng higit isang taon. Kapansin-pansin, ang mga antas ng enzyme ay mas mataas kaysa sa normal na saklaw, na nagpapakita ng malinaw na ugnayan sa pagitan ng natanggap na dosis at ng dami ng enzyme na nalikha.
Pinayagan ng paggamot ang 6 sa 11 pasyente na itigil ang kanilang regular na enzyme replacement therapy/ERT matapos matugunan ang mga partikular na klinikal na pamantayan. Kahit na itinigil ang ERT, nanatili ang matatag na antas ng lyso-Gb3, ang nakalalasong sangkap na karaniwang naiipon sa Fabry disease. Ipinapahiwatig nito na maaaring mapalitan ng isang beses na gene therapy ang panghabambuhay na bi-weekly na infusions para sa ilang pasyente.
Bagama't nagpapakita ng potensyal ang therapy, pansamantalang inihinto ng UniQure ang bagong dosing sa mid- at high-dose na mga grupo upang suriin ang ilang natuklasang isyu sa kaligtasan. Dalawang pasyente sa middle dose group ang nakaranas ng mataas na antas ng liver enzyme na itinuring bilang dose-limiting toxicities, bagamat parehong tumugon sa paggamot gamit ang steroid. Ang iba pang dati nang naiulat na seryosong insidente sa high-dose group ay kinabibilangan ng pananakit ng dibdib at stroke, bagamat ang ilan ay napag-alamang hindi kaugnay sa gamot na pinag-aaralan.
Ang UniQure (NASDAQ:QURE) ay gumagawa ng mga paggamot para sa mga pasyenteng dumaranas ng mga bihira at iba pang malulubhang sakit sa Estados Unidos.
Disclaimer: Ang nilalaman ng artikulong ito ay sumasalamin lamang sa opinyon ng author at hindi kumakatawan sa platform sa anumang kapasidad. Ang artikulong ito ay hindi nilayon na magsilbi bilang isang sanggunian para sa paggawa ng mga desisyon sa investment.
Baka magustuhan mo rin
OpenAI hinamon ang Meta: Naglunsad ng personal na AI assistant na Dots, high-end na subscription ay $500 bawat buwan, 5 beses na mas mataas kaysa sa top-level na Muse
Upang makipagkumpitensya sa bahagi ng merkado ng Muse ng Meta, inilunsad ng OpenAI ang “palaging online” na AI agent na Dots. Ang Dots ay pinapagana ng GPT-6 na Astra model, na kayang aktibong tumulong sa mga user sa pananaliksik, pag-program, pag-draft ng mga dokumento, at iba pang gawain. Sa parehong araw, inilabas din ng OpenAI ang GPT-6.1 Sol model na halos kapareho ang performance sa Astra, ngunit ang standard na presyo kada token ay limang beses na mas mura kaysa Astra. Ang presyo ng stock ng Meta ay panandaliang bumagsak matapos ilabas ang Dots, ngunit agad ding tumaas, na nagtala ng kabuuang pagtaas na 3.24%.
Ang bilang ng mga bakanteng trabaho sa JOLTS ng US noong Agosto ay bumaba sa pinakamababang antas sa loob ng 5 buwan, hindi naabot ang inaasahan sa ikatlong sunod na buwan
Noong Agosto, bumaba ang bilang ng mga bakanteng trabaho sa Estados Unidos sa 7.079 milyon, mas mababa kumpara sa inaasahan ng mga ekonomista na 7.228 milyon. Ang mga bakanteng trabaho sa sektor ng real estate at pag-upa ay nagtala lamang ng 50,000, halos kalahati ng bilang kumpara sa nakaraang buwan. Ang quit rate ay nanatili sa 1.9%, na kapantay ng pinakamababang antas mula noong 2020. Ang ratio ng mga bakanteng trabaho sa bilang ng mga walang trabaho ay bumaba sa 1.0. Ayon sa pagsusuri, ang netong pag-hire na ipinapahiwatig ng JOLTS ay mas mababa sa non-farm report sa loob ng tatlong sunod na buwan, kaya may malaking downside risk sa non-farm data na ilalabas ngayong Biyernes.
