Na-update na bersyon: Tagumpay ang huling yugto ng klinikal na pagsubok ng Disc Medicine, nagbibigay-daan sa pag-apruba ng tableta laban sa "sun allergy"

Binago ang buong artikulo, dinagdagan ng komentaryo ng mga analyst at impormasyon tungkol sa background.

Padmanabhan Ananthan

Reuters, Oktubre 19 - Ang Disc Medicine (IRON.O) ay nag-anunsyo nitong Lunes na ang kanilang experimental na tableta para sa isang bihirang sakit ay nakatulong sa mga pasyente na makaranas ng mas mahabang oras sa ilalim ng araw na walang sakit. Bunsod nito, tumaas ng 35% ang presyo ng kanilang stock sa early trading.

Ang matagumpay na clinical trial na ito ay nagbukas ng daan para sa Disc na muling isumite ang aplikasyon ng bitopertin. Noong mas naunang bahagi ng taon, tinanggihan ng US Food and Drug Administration (FDA) ang aplikasyon para sa gamot na ito(link). Plano ng Disc na magsumite ng bagong datos bago matapos ang taon bilang suporta sa pag-asang maaprubahan at mailabas ang gamot sa merkado sa kalagitnaan ng 2027.

Noong panahong iyon, ipinunto ng FDA na kulang ang malinaw na ugnayan sa pagitan ng pagbaba ng erythropoietic protoporphyrin levels at ng toleransya ng mga pasyente sa sikat ng araw.

Ang bitopertin ay kasalukuyang ginagamit sa research bilang paggamot sa erythropoietic protoporphyria (EPP), isang namamanang sakit sa dugo kung saan nagkakaroon ng akumulasyon ng protoporphyrin IX (PPIX) sa dugo, na nagdudulot ng labis na sensitivity sa sikat ng araw at nagreresulta ng masakit na reaksyon sa balat kapag na-expose.

“Naniniwala kami na ang lawak at konsistensi ng mga pangunahing resulta ng pananaliksik na ito ay naglalapit sa gamot na ito para sa approval,” ayon kay Truist analyst Danielle Brill.

Sa clinical trial na ito na may kasamang 183 pasyente na may edad 12 pataas, bumaba ng 41.4% ang PPIX levels ng mga gumamit ng bitopertin kumpara sa placebo group. Sa ika-anim na buwan ng paggamot, nadagdagan ng 12.2 oras kada buwan ang kanilang pain-free activity sa ilalim ng araw.

Malaki rin ang naging pagbaba sa bilang ng mga insidente ng phototoxic reactions — mga masakit na reaksyon sa balat dahil sa exposure sa liwanag.

“Ang mga resultang ito ay tanda ng mahalagang siyentipikong progreso sa larangan ng EPP... Inaasahan kong permanenteng babaguhin ng findings na ito ang focus ng research sa mga gamot para sa sakit na ito,” ayon sa CEO na si John Quisel sa isang conference call.

Sa kasalukuyan, ang mga pasyenteng may EPP ay karaniwang nag-iwas sa sikat ng araw o gumagamit ng implant mula sa Clinuvel Pharmaceuticals, ang CUV.AX na tinatawag na “Scenesse” upang kontrolin ang kanilang kondisyon.

Ayon sa mga analyst mula BMO, inaasahang aabot sa $1.7 bilyon ang peak sales ng bitopertin, at ang mga pasyenteng nakatanggap na ng paggamot sa ilalim ng pinalawak na access program ng FDA ang unang gagamit ng gamot na ito.

(Upang matulungan ang mga hindi native na English speaker, awtomatikong isinasalin ng Reuters ang ulat sa iba’t ibang wika. Dahil maaaring magkaroon ng error o kakulangan sa konteksto sa awtomatikong pagsasalin, hindi ginagarantiya ng Reuters ang accuracy ng tekstong ito; ito ay para lamang sa kaginhawaan ng mga mambabasa. Hindi mananagot ang Reuters sa anumang pinsala o pagkawala na dulot ng paggamit ng awtomatikong pagsasalin.)