Disc Medicine otrzymuje pełną odpowiedź od FDA dotyczącą Bitopertin w leczeniu EPP
- FDA potwierdziła, że AURORA i BEACON dostarczyły wystarczających dowodów na to, że bitopertin znacząco obniża poziom PPIX oraz że istnieje silne uzasadnienie mechanistyczne i biologiczne wspierające stosowanie biomarkera PPIX w protoporfirii
- FDA wskazała na potrzebę zapoznania się z wynikami trwającego badania fazy 3 APOLLO przed podjęciem decyzji
- Trwające badanie fazy 3 APOLLO może posłużyć jako podstawa do tradycyjnej rejestracji; wstępne dane spodziewane są w IV kwartale 2026 roku
WATERTOWN, Mass., 13 lutego 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), firma biofarmaceutyczna skoncentrowana na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji nowatorskich terapii dla pacjentów cierpiących na poważne choroby hematologiczne, ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała dziś List Odpowiedzi Końcowej (CRL) dotyczący nowego zgłoszenia leku (NDA) dla bitopertinu jako terapii dla pacjentów z erytropoetyczną protoporfirią (EPP). Bitopertin był rozpatrywany w trybie przyspieszonym oraz w ramach pilotażowego programu Komisji National Priority Voucher (CNPV).
Przyspieszona rejestracja opiera się na (1) istnieniu dowodów na efekt wobec proponowanego punktu końcowego zastępczego (% zmiany poziomu wolnego od metali PPIX we krwi pełnej) oraz (2) czy proponowany punkt końcowy zastępczy, w tym wielkość zmiany, prawdopodobnie przewiduje korzyść kliniczną. W pierwszej kwestii FDA zgodziła się, że AURORA i BEACON dostarczyły wystarczających dowodów na to, że bitopertin znacząco obniża poziom wolnego od metali PPIX we krwi pełnej. W drugiej, na podstawie przeglądu wyników AURORA i BEACON, FDA stwierdziła, że badania nie wykazały dowodów na związek między procentową zmianą PPIX a punktami końcowymi opartymi na ekspozycji na światło słoneczne, mierzoną w tych badaniach, pomimo silnego uzasadnienia mechanistycznego i biologicznego dla stosowania biomarkera PPIX w protoporfirii. FDA wskazała, że wyniki badania APOLLO mogą stanowić dowód wspierający tradycyjną rejestrację.
„Jesteśmy zaangażowani w dostarczenie bitopertinu pacjentom, wiedząc, jak kluczowa może być ta potencjalnie modyfikująca przebieg choroby terapia dla społeczności EPP. Chociaż nasze próby wykorzystania przyspieszonych ścieżek w celu szybkiego udostępnienia bitopertinu pacjentom nie przyniosły oczekiwanych rezultatów, kontynuujemy wszelkie działania mające na celu uzyskanie zgody FDA,” powiedział John Quisel, J.D., Ph.D., Prezes i Dyrektor Generalny Disc Medicine. „CRL opóźni potencjalną rejestrację bitopertinu, ale mamy pełne zaufanie do trwającego badania APOLLO, które cieszy się ogromnym entuzjazmem społeczności EPP. Wiara w nasz produkt i program wyznacza nasze działania i będziemy nadal ściśle współpracować z FDA, by wspierać ich przegląd.”
Disc uważa, że zgłoszony problem jest łatwy do rozwiązania, ponieważ badanie APOLLO jest już w zaawansowanym stadium, a wstępne dane spodziewane są w IV kwartale. Disc planuje złożyć wniosek o spotkanie typu A, by omówić swoje podejście z FDA. Zaślepiona ponowna estymacja wielkości próby badania APOLLO została przeprowadzona w styczniu i nie była konieczna żadna modyfikacja wielkości próby na podstawie analizy statystycznej. Badanie APOLLO cieszyło się dużym zainteresowaniem pacjentów i lekarzy, co pozwoliło firmie Disc zakończyć rekrutację w marcu 2026, kilka miesięcy wcześniej niż planowano. Po zakończeniu APOLLO Disc złoży odpowiedź na CRL i oczekuje zaktualizowanej decyzji FDA do połowy 2027 roku. Disc posiada około 791 milionów dolarów na dzień 31 grudnia 2025 roku w nieaudytowanej gotówce, ekwiwalentach i papierach wartościowych oraz utrzymuje prognozę finansowania do 2029 roku.
Disc Medicine zorganizuje telekonferencję dla inwestorów o godzinie 8:00 czasu ET we wtorek, 17 lutego
Kopia CRL zostanie dołączona do formularza 8-K, który zostanie złożony w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, a dostęp do niego będzie możliwy na stronie ir.discmedicine.com.
O Bitopertinie
Bitopertin jest badanym, klinicznym, doustnym inhibitorem transportera glicyny 1 (GlyT1), zaprojektowanym do modulowania biosyntezy hemu. GlyT1 to transporter błonowy występujący w rozwijających się erytrocytach i niezbędny do dostarczenia wystarczającej ilości glicyny dla biosyntezy hemu oraz wspierania erytropoezy. Disc rozwija bitopertin jako potencjalną terapię dla wielu chorób hematologicznych, w tym porfirii erytropoetycznych, gdzie może być pierwszą terapią modyfikującą przebieg choroby. Bitopertin był badany w wielu badaniach klinicznych u pacjentów z EPP, w tym w otwartym badaniu fazy 2 BEACON, randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu z placebo fazy 2 AURORA, otwartym badaniu przedłużonym HELIOS oraz potwierdzającym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu fazy 3 APOLLO.
Bitopertin jest lekiem badanym i nie jest zatwierdzony do stosowania jako terapia w żadnej jurysdykcji na świecie. Disc uzyskał globalne prawa do bitopertinu na mocy umowy licencyjnej z Roche w maju 2021 roku.
O Disc Medicine
Disc Medicine (NASDAQ:IRON) to firma biofarmaceutyczna zaangażowana w odkrywanie, rozwój i komercjalizację nowatorskich terapii dla pacjentów cierpiących na poważne choroby hematologiczne. Budujemy portfolio innowacyjnych, potencjalnie pierwszych w swojej klasie kandydatów na leki, które mają na celu objęcie szerokiego spektrum chorób hematologicznych poprzez ukierunkowanie na fundamentalne szlaki biologiczne erytrocytów, w szczególności biosyntezę hemu i homeostazę żelaza. Więcej informacji można znaleźć na stronie .
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Amerykańskie akcje nocne | Prawdopodobieństwo podwyżki stóp procentowych przez Fed w październiku wzrosło do 69,7%, trzy główne indeksy spadły, SK hynix (SKHY.US) spadł o ponad 3%
Na zamknięciu indeks Dow Jones spadł o 351,27 punktów, co oznacza spadek o 0,68%, do poziomu 51 512,42 punktów; indeks S&P 500 spadł o 58,25 punktów, czyli o 0,75%, do 7 706,39 punktów; indeks Nasdaq Composite spadł o 308,24 punktów, czyli o 1,13%, do poziomu 26 936,04 punktów.
Raport: TSMC podniesie ceny produkcji wafli od stycznia przyszłego roku o 3% do 6%, widoczność zamówień przedłużona do 2030 roku
Według doniesień medialnych, zaawansowane procesy technologiczne o wysokiej cenie, takie jak 2 nm i 3 nm w TSMC, odnotowały największy wzrost cen; natomiast wycena procesów dojrzałych i specjalnych zależy indywidualnie od produktu, wskaźnika wykorzystania mocy produkcyjnych oraz sytuacji klienta. Obecnie wykorzystanie mocy produkcyjnych 8-calowych fabryk TSMC przekracza 100%, a procesy poniżej 45 nm pracują na pełnych obrotach. Rozbudowa centrów danych AI napędza nie tylko popyt na GPU i HBM, ale także na PMIC, MCU oraz inne zamówienia w zakresie dojrzałych układów scalonych.
Departament Skarbu USA planuje wykupić do 6 miliardów dolarów długoterminowych obligacji, rentowność 30-letnich obligacji osiągnęła najwyższy poziom od 2007 roku
Jest to druga runda zwiększonych odkupywów długoterminowych obligacji skarbowych przez Ministerstwo Finansów. Tym razem zostaną odkupione obligacje o terminie zapadalności od 20 do 30 lat. Po ogłoszeniu planowanej maksymalnej skali, rentowność 30-letnich obligacji USA nadal rosła, chwilowo przekraczając 5,4%. W pierwszej rundzie przed dwoma tygodniami limit odkupów również wynosił 6 miliardów dolarów, co było poniżej oczekiwań niektórych uczestników rynku, a faktyczna kwota odkupu wyniosła jedynie 5,2 miliarda dolarów, przy czym Ministerstwo Finansów stwierdziło, że konkurencyjne oferty były niewystarczające.
Pod presją wielu czynników, wyprzedaż amerykańskich obligacji nasila się! Rentowność pięcioletnich obligacji po raz pierwszy od 2007 roku przekroczyła 5%, a dziesięcioletnie osiągnęły poziom 5,1%.
PMI w USA za wrzesień okazał się lepszy od oczekiwań, międzynarodowa ropa znowu przekroczyła poziom 100 dolarów za baryłkę, a członek zarządu Rezerwy Federalnej USA wysłał sygnały o możliwej podwyżce stóp procentowych, co razem uderzyło w rynek obligacji. Słaba aukcja 5-letnich obligacji skarbowych dodatkowo pogłębiła trudną sytuację na rynku długu. Próg psychologiczny 5% dla 10-letnich obligacji USA przestaje mieć znaczenie jako „sufit”, a rynek zaczyna dyskutować poziom 6%. Oprócz oczekiwań na podwyżki stóp, presję na wzrost rentowności długoterminowych obligacji wywierają także czynniki fiskalne i podaż.
Ceny krypto
Więcej
