Лекарство от редких заболеваний компании Disc Medicine успешно прошло позднюю стадию клинических испытаний.

Reuters, 19 октября - Компания Disc Medicine (IRON.O) в понедельник сообщила, что ее экспериментальное пероральное лекарство, предназначенное для лечения редкого заболевания, при котором солнечный свет вызывает сильную боль, достигло всех основных и второстепенных целей на поздней стадии клинических испытаний, что привело к тому, что акции компании на предварительных торгах взлетели на 65%.

Подробности:

• Компания тестирует битопертин (bitopertin) в качестве препарата для лечения эритропоэтической протопорфирии (EPP) — это заболевание крови, из-за которого пациенты становятся чрезвычайно чувствительны к солнечному свету

• Заболевание приводит к накоплению в крови вещества под названием протопорфирин IX (PPIX), и при воздействии солнечного света у пациентов возникают болезненные кожные реакции

• Ранее Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в начале этого года отказало в одобрении препарата, указав на "отсутствие четкой связи между снижением уровня протопорфиринов у пациентов и их переносимостью солнечного света" (link)

• Компания заявила, что у 183 пациентов в возрасте от 12 лет и старше, принимавших битопертин, уровень PPIX в крови снизился на 41,4% по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо

• Disc Medicine сообщила, что битопертин в целом хорошо переносился, новых проблем с безопасностью не возникло

• Избегать солнечного света, находясь в помещениях и используя защитную одежду, по-прежнему является основным способом контроля этого заболевания

• В настоящее время единственным одобренным в США методом лечения EPP является подкожный гормональный имплантат под названием Scenesse

(Для удобства неанглоязычных читателей Reuters автоматически переводит свои материалы на несколько других языков. В связи с возможными ошибками автоматического перевода или отсутствием необходимого контекста, Reuters не гарантирует точность автоматических переводов; они предоставляются только для удобства читателей. Reuters не несет ответственности за любые убытки или ущерб, возникшие в результате использования функции автоматического перевода.)