FDA opóźnia lek Disc Medicine na rzadką chorobę
Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) akcje zamknęły się w piątek około 22% niżej, ponieważ spółka mierzy się z przeszkodami regulacyjnymi w postaci Complete Response Letter (CRL) od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w sprawie swojego leku bitopertin. We wtorek akcje notowane są wyżej.
Bitopertin był rozpatrywany w ramach przyspieszonej procedury zatwierdzania oraz jako część pilotażowego programu Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).
W styczniu recenzenci FDA odłożyli swoją decyzję dotyczącą bitopertinu o około dwa tygodnie, do 10 lutego.
Regulatorzy zakwestionowali, czy „czas bez bólu na słońcu”, drugorzędowy punkt końcowy w badaniach, jest statystycznie wiarygodną miarą skuteczności, czy też dane biomarkerowe mogłyby zamiast tego wspierać zatwierdzenie leku.
Blokada FDA
FDA wydała CRL dla wniosku o rejestrację bitopertinu firmy Disc Medicine, który jest przeznaczony do leczenia erytropoetycznej protoporfirii (EPP), rzadkiej choroby powodującej ekstremalną wrażliwość na światło słoneczne.
Agencja stwierdziła, że choć badania kliniczne dostarczyły dowodów na skuteczność leku w obniżaniu poziomu całkowitej wolnej od metali PPIX we krwi, nie wykazały one wyraźnego powiązania z korzyściami klinicznymi, co opóźniło proces zatwierdzania.
Spółka poinformowała w piątek, że przyspieszone zatwierdzenie zależy od tego, czy istnieją dowody wpływu na proponowany punkt końcowy zastępczy (% zmiana poziomu wolnej od metali PPIX we krwi) oraz czy proponowany punkt końcowy zastępczy, w tym skala zmiany, jest z dużym prawdopodobieństwem predyktorem korzyści klinicznych.
W pierwszym punkcie FDA zgodziła się, że badania AURORA i BEACON dostarczyły wystarczających dowodów na to, że bitopertin znacząco obniża poziom wolnej od metali PPIX we krwi.
W drugim, na podstawie przeglądu wyników AURORA i BEACON, FDA stwierdziła, że badania nie wykazały dowodów na powiązanie między procentową zmianą PPIX a punktami końcowymi związanymi z ekspozycją na światło słoneczne, pomimo silnych przesłanek mechanistycznych i biologicznych na rzecz stosowania biomarkera PPIX w protoporfirii.
FDA wskazała, że wyniki badania APOLLO mogą posłużyć jako dowód wspierający tradycyjne zatwierdzenie.
W odpowiedzi na CRL, Disc Medicine wyraziła pewność co do trwającego badania APOLLO, którego dane główne spodziewane są w czwartym kwartale 2026 roku.
Spółka planuje wystąpić o spotkanie typu A z FDA, by omówić kolejne kroki. Disc posiada środki pieniężne w wysokości około 791 milionów dolarów na dzień 31 grudnia 2025 r. oraz zapowiada płynność finansową do 2029 roku.
Analiza techniczna
Obecnie akcje notowane są 4,4% powyżej swojej 20-dniowej prostej średniej kroczącej (SMA) i 2,2% poniżej 100-dniowej SMA, co wskazuje na pewną krótkoterminową siłę, ale potencjalny opór na dłuższych średnich. W ciągu ostatnich 12 miesięcy akcje wzrosły o 2,42% i obecnie są bliżej swoich 52-tygodniowych maksimów niż minimów, co sugeruje stosunkowo silne wyniki.
RSI znajduje się na neutralnym poziomie, co oznacza, że akcje nie są obecnie ani wykupione, ani wyprzedane. Tymczasem MACD jest poniżej swojej linii sygnału, co wskazuje na presję spadkową na akcje.
Kombinacja neutralnego RSI i niedźwiedziego MACD wskazuje na mieszane momentum dla Disc Medicine na ten moment.
- Kluczowy opór: 60,00 $
- Kluczowe wsparcie: 55,00 $
Konsensus analityków i ostatnie działania: Akcje mają rekomendację Kupuj z średnim celem cenowym 102,00 $. Ostatnie ruchy analityków obejmują:
- Wells Fargo: Nadwaga (Podnosi cel do 109 $)
- Truist Securities: Kupuj (Podnosi cel do 114 $)
- Stifel: Kupuj (Cel 125 $)
IRON – zachowanie kursu: Akcje Disc Medicine wzrosły o 4,40% do 58,41 $ podczas wtorkowej sesji przedsesyjnej.
Zdjęcie: Tada Images via Shutterstock
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Raport: TSMC podniesie ceny produkcji wafli od stycznia przyszłego roku o 3% do 6%, widoczność zamówień przedłużona do 2030 roku
Według doniesień medialnych, zaawansowane procesy technologiczne o wysokiej cenie, takie jak 2 nm i 3 nm w TSMC, odnotowały największy wzrost cen; natomiast wycena procesów dojrzałych i specjalnych zależy indywidualnie od produktu, wskaźnika wykorzystania mocy produkcyjnych oraz sytuacji klienta. Obecnie wykorzystanie mocy produkcyjnych 8-calowych fabryk TSMC przekracza 100%, a procesy poniżej 45 nm pracują na pełnych obrotach. Rozbudowa centrów danych AI napędza nie tylko popyt na GPU i HBM, ale także na PMIC, MCU oraz inne zamówienia w zakresie dojrzałych układów scalonych.
Departament Skarbu USA planuje wykupić do 6 miliardów dolarów długoterminowych obligacji, rentowność 30-letnich obligacji osiągnęła najwyższy poziom od 2007 roku
Jest to druga runda zwiększonych odkupywów długoterminowych obligacji skarbowych przez Ministerstwo Finansów. Tym razem zostaną odkupione obligacje o terminie zapadalności od 20 do 30 lat. Po ogłoszeniu planowanej maksymalnej skali, rentowność 30-letnich obligacji USA nadal rosła, chwilowo przekraczając 5,4%. W pierwszej rundzie przed dwoma tygodniami limit odkupów również wynosił 6 miliardów dolarów, co było poniżej oczekiwań niektórych uczestników rynku, a faktyczna kwota odkupu wyniosła jedynie 5,2 miliarda dolarów, przy czym Ministerstwo Finansów stwierdziło, że konkurencyjne oferty były niewystarczające.
Pod presją wielu czynników, wyprzedaż amerykańskich obligacji nasila się! Rentowność pięcioletnich obligacji po raz pierwszy od 2007 roku przekroczyła 5%, a dziesięcioletnie osiągnęły poziom 5,1%.
PMI w USA za wrzesień okazał się lepszy od oczekiwań, międzynarodowa ropa znowu przekroczyła poziom 100 dolarów za baryłkę, a członek zarządu Rezerwy Federalnej USA wysłał sygnały o możliwej podwyżce stóp procentowych, co razem uderzyło w rynek obligacji. Słaba aukcja 5-letnich obligacji skarbowych dodatkowo pogłębiła trudną sytuację na rynku długu. Próg psychologiczny 5% dla 10-letnich obligacji USA przestaje mieć znaczenie jako „sufit”, a rynek zaczyna dyskutować poziom 6%. Oprócz oczekiwań na podwyżki stóp, presję na wzrost rentowności długoterminowych obligacji wywierają także czynniki fiskalne i podaż.
Według doniesień administracja Trumpa rozważała 90-dniowy zakaz eksportu oleju napędowego, ale później temu zaprzeczono, a amerykańska sekretarz energii publicznie wyraziła sprzeciw.
W środę, według Politico, administracja Trumpa przygotowuje 90-dniowy zakaz eksportu diesla. Później Reuters poinformował, że Stany Zjednoczone nie zamierzają wprowadzić takiego zakazu. Tego samego dnia amerykańska minister energii oznajmiła, że zakaz eksportu diesla "na pewno się nie sprawdzi", a taki krok zmusi rafinerie do ograniczenia produkcji, co w efekcie podniesie ceny benzyny oraz paliwa lotniczego. Po publikacji informacji przez Politico, amerykańskie kontrakty na diesla spadły o ponad 7%, później częściowo odrobiły straty, lecz nie powróciły do wcześniejszego poziomu.
Ceny krypto
Więcej
