Zaktualizowana wersja: Powodzenie późnego etapu badań klinicznych leku 1-Disc Medicine toruje drogę do zatwierdzenia tabletki na "alergię na światło słoneczne"
路透社2026/10/19 16:16Pełne przepisanie, uzupełnione o komentarze analityków oraz informacje kontekstowe
Padmanabhan Ananthan
Reuters, 19 października - Disc Medicine (IRON.O) ogłosiła w poniedziałek, że jej eksperymentalna tabletka do leczenia rzadkiej choroby pomogła pacjentom spędzać więcej czasu na słońcu bez bólu, co spowodowało wzrost kursu akcji spółki o 35% podczas porannej sesji.
Udane późne badania kliniczne utorowały firmie Disc drogę do ponownego złożenia wniosku o rejestrację substancji bitopertin. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) odrzuciła wcześniej w tym roku(link)wniosek o dopuszczenie tego leku. Disc planuje przedłożyć nowe dane przed końcem roku, z nadzieją, że lek zostanie zatwierdzony i wprowadzony na rynek około połowy 2027 roku.
Wówczas FDA wskazała na brak jasnego związku pomiędzy obniżeniem poziomu protoporfiryny u pacjentów a ich tolerancją na światło słoneczne.
Bitopertin jest rozwijany w leczeniu erytropoetycznej protoporfirii (EPP), dziedzicznej choroby krwi, w której w krwi gromadzi się substancja zwana protoporfiryną IX (PPIX), powodując nadwrażliwość na słońce i wywołując bolesne reakcje skórne po ekspozycji na światło słoneczne.
„Uważamy, że szerokość i spójność głównych wyników tego badania sprawiają, iż dopuszczenie leku wydaje się niemal pewne” – stwierdziła analityk Truist, Danielle Brill.
W tym badaniu klinicznym z udziałem 183 pacjentów w wieku 12 lat i starszych, u osób leczonych bitopertinem poziom PPIX został obniżony o 41,4% w porównaniu do grupy placebo. Po sześciu miesiącach leczenia czas spędzany miesięcznie bez bólu na słońcu wydłużył się o 12,2 godziny.
Lek znacząco ograniczył również liczbę fototoksycznych reakcji, czyli bólu skóry wywołanego przez światło.
„Te wyniki stanowią przełom naukowy w dziedzinie EPP... Spodziewam się, że trwale zmienią one kierunek badań nad lekami w tej dziedzinie” – powiedział prezes John Quisel podczas konferencji telefonicznej.
Obecnie pacjenci z EPP głównie unikają słońca lub stosują implant „Scenesse” firmy Clinuvel Pharmaceuticals CUV.AX w celu kontrolowania choroby.
Według analityków BMO szczytowa sprzedaż bitopertinu może sięgnąć 1,7 miliarda dolarów, a lek jako pierwsi zastosują pacjenci już zakwalifikowani do rozszerzonego programu dostępu FDA.
(Aby ułatwić korzystanie odbiorcom niebędącym rodzimymi użytkownikami języka angielskiego, Reuters automatycznie tłumaczy swoje wiadomości na kilka innych języków. Ze względu na możliwość błędów automatycznego tłumaczenia lub brakującego kontekstu, Reuters nie gwarantuje dokładności takiego tłumaczenia i udostępnia je wyłącznie dla wygody czytelnika. Reuters nie ponosi odpowiedzialności za jakiekolwiek szkody lub straty wynikające z korzystania z funkcji automatycznego tłumaczenia.)
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Palantir (PLTR.US) współpracuje z dostawcą usług chmurowych Knox, aby przyspieszyć wdrażanie kluczowego oprogramowania rządu USA w chmurze
Palantir ogłosił w poniedziałek zawarcie nowej umowy z dostawcą usług chmurowych Knox Systems, na mocy której dostarczy amerykańskiemu rządowi federalnemu usługi związane z dostarczaniem oprogramowania poprzez chmurę.
JPMorgan: Stabilizacja rentowności obligacji może zakończyć nacisk na wyceny, a przyspieszenie zysków, indeks giełdowy może wzrosnąć do końca roku
JPMorgan stwierdził, że stabilizacja rentowności może przyczynić się do kontynuacji wzrostów na rynku akcji aż do końca roku.
Wells Fargo: Ten sezon raportów finansowych to jeden z najsłabszych startów sezonu EPS w historii, większość firm nie spełnia oczekiwań
Według Wells Fargo tegoroczny sezon raportów finansowych w USA rozpoczął się niekorzystnie. W raporcie napisano, że po około tygodniu od rozpoczęcia sezonu publikacji wyników za trzeci kwartał, zyski na akcję firm, które już ogłosiły swoje wyniki, są o 0,3% niższe od oczekiwań analityków.
Analitycy Metals Focus są zdecydowanie pozytywnie nastawieni do złota: obecnie konsolidacja, a nie trend spadkowy; silne wsparcie w okolicach 4000 dolarów.
Analitycy z Metals Focus twierdzą, że rynek złota znajduje się w fazie konsolidacji, a nie wchodzi w rynek niedźwiedzia.
Ceny krypto
Więcej
