Morgan Stanley cobre oito empresas de biotecnologia de uma só vez! PTC Therapeutics (PTCT.US), Belite Bio (BLTE.US) são vistas com otimismo, destacando vários medicamentos potenciais de grande impacto

De acordo com informações do aplicativo de notícias financeiras Zhihui Financeiro, o Morgan Stanley publicou recentemente um relatório cobrindo pela primeira vez oito empresas de biotecnologia, atuando em áreas como doenças raras, oftalmologia, doenças pulmonares e neuropsiquiátricas. O banco destaca o potencial de crescimento da PTC Therapeutics (PTCT.US), impulsionada pelo Sephience, e a oportunidade da Belite Bio (BLTE.US) de ser a primeira a lançar uma terapia aprovada para a doença de Stargardt. Ao mesmo tempo, o banco observa as oportunidades de mercado da Trevi Therapeutics (TRVI.US) no segmento de tosse crônica, e o potencial da COMPASS Pathways (CMPS.US) entrar na fase de comercialização em 2027.

PTC Therapeutics — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$104

Segundo o Morgan Stanley, o medicamento oral Sephience, desenvolvido pela PTC Therapeutics para o tratamento da fenilcetonúria (PKU), superou US$600 milhões em vendas anualizadas no primeiro ano após o lançamento, com potencial de pico em torno de US$1,7 bilhão. Somando-se aos cerca de US$2,2 bilhões em caixa e equivalentes até 30 de junho de 2026, mesmo sem atribuir valor algum à pipeline de pesquisa da empresa, o preço das ações ainda teria espaço para valorização.

Atualmente, as aproximadamente 100 “centers of excellence” iniciais dos EUA já começaram a prescrever o Sephience. O Morgan Stanley identifica o crescimento líquido de pacientes e a continuidade da adesão ao tratamento como pontos-chave de debate do mercado. Para os resultados do terceiro trimestre, divulgados em 29 de outubro, se o crescimento líquido de pacientes igualar os 403 observados no segundo trimestre e a empresa aumentar a orientação de receita do produto para 2026, isso será visto como dentro das expectativas. O banco estima uma receita de US$955 milhões para o Sephience no exercício de 2026, acima das projeções da empresa entre US$850 milhões e US$950 milhões.

O Morgan Stanley atribui apenas uma avaliação moderada à pipeline de pesquisa. Além dos negócios já lançados, catalisadores potenciais incluem: discussões com a FDA sobre votoplam no segundo semestre de 2026, início do estudo PROVE-FA e submissão prevista do pedido de aprovação biológica (BLA) do ST-920 no quarto trimestre de 2026.

Belite Bio — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$206

O Morgan Stanley avalia que o tinlarebant pode se tornar a primeira terapia aprovada para o tratamento da doença de Stargardt tipo 1 (STGD1), com data-alvo PDUFA em 12 de fevereiro de 2027. Isso se baseia nos resultados do estudo DRAGON fase III, que mostrou redução de 35,7% na taxa de crescimento da lesão (p=0,0033) e um perfil de segurança favorável, consistente com o mecanismo de ação.

Embora a aprovação possa depender apenas de um único estudo de fase III, o banco acredita que outras evidências do ensaio DRAGON — incluindo dados do olho contralateral e métricas DAF e qAF — podem fornecer suporte adicional. Além disso, o feedback positivo da administração da empresa em relação à FDA é destacado. O banco espera que a FDA não exija dados do estudo DRAGON II.

O Morgan Stanley prevê múltiplas oportunidades de blockbuster no segmento de STGD1, com potencial de receita ajustada ao risco de aproximadamente US$3 bilhões em pico. Atualmente, cerca de 20 mil pacientes já têm diagnóstico clínico nos EUA. Diferenças no preço final em relação ao valor estimado de US$300 mil (WAC) podem gerar potencial adicional de valorização.

No primeiro semestre de 2027, dados intermediários do estudo PHOENIX para atrofia geográfica (GA) serão divulgados. O banco atribui 40% de probabilidade de sucesso (PoS) ao projeto, que pode representar mais um impulso além do segmento STGD1.

Trevi Therapeutics — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$23

Segundo o Morgan Stanley, o mecanismo de ação dual do Haduvio — agonista do receptor μ-opioide/antagonista do receptor κ-opioide — pode tornar a Trevi Therapeutics o primeiro fornecedor autorizado pela FDA para terapia da tosse crônica. O banco acredita que o segmento de tosse relacionada à fibrose pulmonar idiopática (IPF) oferece oportunidade de blockbuster de baixo risco, independente dos resultados no mercado de tosse crônica refratária (RCC). O estudo LAKE fase IIb pode revelar mais potenciais de blockbuster.

O Morgan Stanley observa que, no estudo de fase III OCEAN-2 (dados esperados para o segundo semestre de 2027), uma redução de pelo menos 30% na frequência da tosse em 24 horas versus placebo, com resultados de desfechos relatados pelos pacientes (PRO) e taxas de descontinuação semelhantes ao placebo, corresponderia às expectativas. Esta abordagem é consistente com hipóteses estatísticas do estudo e com o decréscimo de 36,5% observado no grupo de 54 mg BID do estudo CORAL fase III.

Antes da divulgação dos dados, reavaliações do tamanho da amostra do estudo LAKE para RCC (esperada para o quarto trimestre de 2026) e consenso com a FDA sobre indicações para doenças pulmonares intersticiais não-IPF (esperado para o segundo semestre de 2026) são pontos críticos a observar. O estudo OCEAN-1, com previsão de dados no primeiro semestre de 2028, avaliará a durabilidade do efeito por 24 semanas.

Compass Pathways — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$18

O Morgan Stanley acredita que o COMP360 pode se tornar o primeiro psicodélico clássico aprovado como terapia. O pedido de novo medicamento (NDA) para indicação de depressão resistente ao tratamento (TRD) é esperado para o quarto trimestre de 2026, e o Certificado de Revisão Prioritária Nacional (CNPV) pode apoiar a aprovação no primeiro semestre de 2027.

A solicitação se baseia em dois estudos de fase III positivos: o estudo COMP005 mostrou diferenciação de 3,6 pontos na Escala de Depressão de Montgomery-Asberg (MADRS) após uma dose em relação ao placebo; o COMP006 mostrou uma diferença de 3,8 pontos em favor do grupo ativo de 1 mg após duas doses; ambos os estudos apresentaram p < 0,001. A terapia demonstrou boa tolerabilidade e não houve desequilíbrio clinicamente relevante na incidência de suicídio.

Considerando que a terapia exige cerca de seis horas de monitorização, e a comercialização depende da reclassificação do controle da substância perante a DEA, a execução da entrada no mercado é um ponto-chave de debate. No entanto, o banco aponta que a rede existente de cerca de 8.000 centros de tratamento Spravato, o código CPT criado para terapias psicodélicas e a estratégia deliberada da administração — de “ir devagar para avançar rápido” — devem apoiar a comercialização. O Morgan Stanley prevê crescimento gradual das receitas a partir do segundo semestre de 2027, em vez de um salto imediato no lançamento.

O banco acredita que há oportunidade de blockbuster em TRD, com pico de vendas ajustado ao risco nos EUA em torno de US$1,3 bilhão. Existem cerca de 4 milhões de pacientes TRD nos EUA, enquanto o Spravato trata atualmente apenas cerca de 100 mil. A administração da empresa estima cerca de 2 a 4 administrações por paciente ao ano, acima da suposição do banco de 1,75 vez, o que pode significar potencial adicional de upside.

O estudo COMP202 fase IIb/III, para transtorno de estresse pós-traumático (PTSD), não foi incluído no cenário base do banco, mas pode gerar valores adicionais fora do segmento TRD.

4D Molecular Therapeutics (FDMT.US) — classificação “Neutral”, preço-alvo de base entre US$7 e US$16

O Morgan Stanley acredita que a administração intravítrea de dose única do 4D-150 pode reduzir significativamente o fardo das injeções dos anti-VEGF. A frequência de injeções é um dos principais motivos para o desempenho subótimo dessas terapias no mundo real, e o 4D-150 não precisa necessariamente superar a eficácia para beneficiar os pacientes. Ainda assim, a durabilidade da eficácia além do primeiro ano e o regime de redução de esteroides de 20 semanas são fatores decisivos para sua ampla aplicabilidade.

Segundo o banco, no estudo de fase III 4FRONT-1 (resultados aguardados para o segundo trimestre de 2027), resultados dentro do cenário base incluem: acuidade visual melhor corrigida (BCVA) não inferior ao aflibercepte 2mg Q8W, dentro do limite de não inferioridade de cerca de 4 letras; incidência de inflamação intraocular (IOI) consistente com o estudo PRISM (~3%), leve e transitória; e redução do fardo de tratamento superior a 70%-80%.

Além dos resultados dos estudos, o Morgan Stanley monitorará o estudo de fase III do suravec administrado via sub-retina, em parceria com AbbVie/Regenxbio (dados esperados para quarto trimestre de 2026), e o estudo ARTEMIS de Ixo-vec da Eli Lilly (dados estimados para primeiro trimestre de 2027).

Avalyn Pharma (AVLN.US) — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$57

O banco acredita que administração por inalação pode resolver problemas de tolerabilidade antes enfrentados pelo Esbriet e Ofev. Para o AP01 e o AP02, o Morgan Stanley avalia que ambos podem crescer para se tornar medicamentos de potencial blockbuster, independentemente de uma superioridade em eficácia sobre terapias existentes.

No estudo MIST fase IIb (dados esperados para o segundo semestre de 2027), se houver diferença significativa na capacidade vital forçada (FVC) dos pulmões em relação ao placebo, de pelo menos 65 ml, e taxa de suspensão semelhante ao placebo, o resultado estará conforme as expectativas.

Além dos dados de ensaios, são eventos importantes o estudo ALOFTPPF da Bristol Myers Squibb (dados previstos para início de 2027) e o exercício da opção PARI (esperado até 1º de janeiro de 2028).

Regenxbio (RGNX.US) — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$18

O banco acredita que a Regenxbio possui dois principais impulsionadores de valor em estágio avançado, ambos baseados em terapias gênicas de dose única: o suravec, em colaboração com a AbbVie para degeneração macular relacionada à idade úmida (AMD úmida) e retinopatia diabética (DR); e o RGX-202, totalmente detido pela empresa, para distrofia muscular de Duchenne (DMD).

O próximo grande catalisador é a divulgação dos dados dos estudos cruciais para AMD úmida. Ao mesmo tempo, com a restrição do rótulo de Elevidys, o segmento de DMD abre espaço para uma segunda terapia gênica (SRPT sob cobertura de Mike Ulz).

O banco entende que, se os estudos ATMOSPHERE e ASCENT (dados previstos para o quarto trimestre de 2026) mostrarem que o BCVA atende ao critério de não inferioridade, com redução do fardo de tratamento de pelo menos 50% e ausência de IOI relacionada ao medicamento, esses serão resultados positivos.

A submissão rolling do BLA do RGX-202 está prevista para o primeiro trimestre de 2027. A designação da revisão pela FDA será crucial para determinar se a empresa conseguirá uma aprovação acelerada no segundo semestre de 2027.

Principais riscos incluem: sinais de segurança relacionados à cirurgia ou inflamação nos estudos de fase III com mais de 1.200 pacientes; exigência da FDA por estudo randomizado controlado para a indicação de DMD; e riscos de financiamento. Segundo a companhia, o caixa atual deve garantir operação até o quarto trimestre de 2027, preparando o terreno para o lançamento potencial.

Kalaris Therapeutics (KLRS.US) — classificação “Overweight”, preço-alvo de US$14

O Morgan Stanley aponta que o desenho ligado à heparina do TH103 pode proporcionar maior durabilidade da eficácia do que as terapias anti-VEGF atuais. Considerando que o preço de mercado atual pouco reflete o valor do TH103, o banco acredita que, até a divulgação dos dados preliminares do estudo MAD fase Ib/II (previstos para o primeiro semestre de 2027), a relação risco-retorno das ações permanece atrativa.

A questão da segurança é o foco atual do debate. O cenário base, segundo o Morgan Stanley, seria: o novo lote do TH103 causa apenas IOI breve e de intensidade leve a moderada; a melhora anatômica e visual é semelhante às terapias anti-VEGF aprovadas; e uma proporção considerável de pacientes consegue intervalo mínimo de 16 semanas para retratamento.

Além dos dados dos estudos, o banco observará os resultados do estudo de fase III do suravec, desenvolvido em parceria entre AbbVie/REGENXBIO (previsão para o quarto trimestre de 2026), e o estudo 4FRONT-1 da 4D-150 (previsão para o segundo trimestre de 2027), como referências importantes para avaliar a durabilidade da eficácia.

Dado que a empresa prevê caixa suficiente para operar até o quarto trimestre de 2027 e que o início dos estudos de fase III está planejado para o fim de 2027, é provável que uma rodada de financiamento seja necessária antes do início desses estudos.