Предварительные результаты слепого исследования MIRACLE от Moleculin показывают 40% уровень CRc (n=30)

, (Nasdaq: MBRX) (“Moleculin” или “Компания”) сегодня объявила, что приближается к первому раскрытию слепых данных в своем ключевом исследовании фазы 2B/3 “MIRACLE” по применению Annamycin в комбинации с цитарабином для лечения взрослых пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), у которых наблюдается рефрактерное течение или рецидив (R/R) после индукционной терапии (R/R ОМЛ), на данный момент лечение получили 35 пациентов, еще 11 проходят скрининг или выявлены. Дополнительные пациенты продолжают выявляться исследователями на местах. Целевое количество для первого раскрытия слепых данных — 45 пациентов, и Компания считает, что идет по графику для проведения лечения 45- пациента в первом квартале 2026 года с последующим раскрытием данных. Это обновление актуально на 10 февраля 2026 года, так как лечение, выявление и набор продолжаются.

Кроме того, Компания сообщает о предварительном совокупном показателе полной ремиссии (CRc) 40% среди первых 30 пациентов, получивших лечение в исследовании MIRACLE, на основании слепых предварительных данных по эффективности. Этот показатель CRc включает 30% полной ремиссии (CR) и 10% полной ремиссии с частичным гематологическим восстановлением (CRh).

«Слепые показатели эффективности, которые мы видим в MIRACLE, чрезвычайно обнадеживают», — сказал Уолтер Клемп, председатель и генеральный директор Moleculin. «И, разумеется, это включает контрольную группу цитарабина плюс плацебо, что предполагает, что результаты Annamycin должны быть еще лучше. Даже с контрольной группой эти предварительные слепые результаты значительно превосходят исторические показатели CR при монотерапии цитарабином и укрепляют наши ожидания в отношении потенциала Annamycin в лечении R/R ОМЛ. Особенно стоит отметить, что примерно 35% пациентов, получивших лечение на данный момент, имели рецидив или рефрактерность (R/R) на фоне терапии venetoclax, что считается одной из самых сложных для лечения популяций во 2-

линии терапии. С приближением первого раскрытия слепых данных мы входим, как мы считаем, в трансформационный период для Компании.»

Доктор Мохамад Черри, ведущий эксперт в области гематологической онкологии, отметил: «Показатели эффективности такого уровня в слепой фазе исследования MIRACLE обнадеживают в отношении общей надежности исследования и дают надежду на клиническое будущее Annamycin как некардиотоксичного антрациклина. Это может стать значительным прорывом в лечении рецидивирующего/рефрактерного ОМЛ.»

«Еще один положительный момент — многие пациенты, получившие лечение, имели высокий уровень генетических маркеров, предсказывающих низкий ответ на терапию, что делает эти результаты еще более впечатляющими. Показатели эффективности, наблюдаемые на сегодняшний день в шести странах по исследованию MIRACLE, формируют основу нашего оптимизма по поводу перспектив на 2026 год», — продолжил г-н Клемп. «Наш текущий слепой показатель CR на 67% превышает исторические показатели ответа, зафиксированные в двух недавних исследованиях HiDAC при монотерапии цитарабином (около 17-18% CR), и также на 50% выше медианного показателя CR, использовавшегося для одобрения всех текущих препаратов для пациентов второй линии с ОМЛ. Более того, учитывая, что, по нашим оценкам, треть пациентов, получивших лечение, не получали Annamycin, мы считаем, что Annamycin демонстрирует эффективность на уровне или близком к впечатляющему уровню, который мы наблюдали в нашем последнем исследовании фазы 2. В сочетании с недавно опубликованными данными по безопасности по 90 пациентам из предыдущих клинических исследований, демонстрирующими отсутствие кардиотоксичности у Annamycin, мы считаем, что Annamycin имеет потенциал предложить новый путь для пациентов, борющихся с этим сложным заболеванием. Мы с нетерпением ждем наступления значимого этапа для Компании и исследования MIRACLE — раскрытия эффективности обеих групп у первых 45 пациентов.»

Г-н Клемп резюмировал: «Учитывая важность этого исследования и его потенциал для формирования будущих партнерств и точек роста стоимости, мы понимаем, что пристальное внимание уделяется срокам раскрытия слепых данных. Мы обязуемся регулярно предоставлять обновления рынку, чтобы информировать инвесторов по мере появления большей определенности относительно сроков раскрытия.»

Исследование MIRACLE (Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation) — это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование фазы 2B/3 с адаптивным дизайном, в котором данные с этапа 2B (Часть A) будут объединены с данными фазы 3 (Часть B) для оценки основной конечной точки эффективности. Часть A исследования MIRACLE направлена на оценку эффективности Annamycin в двух дозировках (190 мг/м

и 230 мг/м ) в комбинации с цитарабином (известным также как Ara-C) по сравнению с контрольной группой цитарабин плюс плацебо. Протокол исследования MIRACLE предусматривает раскрытие предварительных первичных данных по эффективности (полная ремиссия или “CR”) и безопасности/переносимости всех трех групп при наборе 45 пациентов в Части A, а также по завершении Части A (90 пациентов). Первое раннее раскрытие должно включать примерно 30 пациентов, получивших Annamycin (190 мг/м и 230 мг/м ) в комбинации с цитарабином, и 15 пациентов, получивших только цитарабин плюс плацебо.

В исследовании MIRACLE участвуют только пациенты с ОМЛ, у которых была всего одна предыдущая индукционная терапия (пациенты второй линии или 2L). 49 пациентов дали согласие на участие в этом важном исследовании, однако число не прошедших отбор оказалось выше ожидаемого, в основном из-за большого количества кандидатов, пытавшихся пройти отбор после более чем одной индукционной терапии. Компания расценивает это как признак значительной неудовлетворенной медицинской потребности среди пациентов с R/R ОМЛ.

В настоящее время включенные пациенты, включая получивших лечение, но еще не оцененных по эффективности, набраны из клиник семи стран, что обеспечивает разнообразие. В 24 клиниках проведены визиты по запуску исследования, и Компания ставит цель довести число клиник до не менее 30 для Части B. Компания сосредоточена на улучшении набора в США, поскольку в Европе набор идет успешно.

Компания ожидает завершить набор и лечение первых 45 пациентов в первом квартале 2026 года. Раскрытие слепых данных по эффективности первых 45 пациентов ожидается в конце второго квартала 2026 года, после финального внесения данных, аудита и последующей фиксации данных. Соответственно, эти предварительные данные могут отличаться от окончательных зафиксированных результатов по эффективности и безопасности. Ожидается, что второй набор из 45 пациентов в Части A будет полностью сформирован в третьем квартале 2026 года, раскрытие данных — во второй половине 2026 года. Набор второй группы из 45 пациентов в Части A будет продолжаться без перерыва, пока идет раскрытие данных по первым 45 пациентам. Раскрытие данных по всем 90 пациентам Части A может занять больше времени, поскольку требуется больше данных для перехода от Части A к Части B.

Annamycin, также известный под непатентованным названием naxtarubicin, в настоящее время имеет статус Fast Track и Orphan Drug Designation от FDA для лечения рецидивирующего или рефрактерного острого миелоидного лейкоза, а также Orphan Drug Designation для лечения сарком мягких тканей. Annamycin также защищён патентом на состав вещества до 2040 года с возможностью продления защиты до 2045 года. Кроме того, Annamycin обладает Orphan Drug Designation для лечения рецидивирующего или рефрактерного острого миелоидного лейкоза от EMA.

Moleculin Biotech, Inc. — фармацевтическая компания на этапе клинических испытаний фазы 3, разрабатывающая портфель лекарственных кандидатов для лечения трудноизлечимых опухолей и вирусов. Ведущая программа компании — Annamycin, антрациклин нового поколения с высокой эффективностью и хорошей переносимостью, разработанный для обхода механизмов множественной лекарственной устойчивости и без характерной для других антрациклинов кардиотоксичности. В настоящее время Annamycin разрабатывается для лечения рецидивирующего или рефрактерного острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) и метастазов саркомы мягких тканей (STS) в легких.

Компания начала исследование MIRACLE (

olecul n /R AML nnAraC inical valuation) Trial (MB-108) — ключевое, адаптивное исследование фазы 3 по оценке Annamycin в комбинации с цитарабином, вместе именуемых AnnAraC (комбинация Annamycin и цитарабина, также известного как “Ara-C”), для лечения рецидивирующего или рефрактерного острого миелоидного лейкоза. После успешного исследования фазы 1B/2 (MB-106), с учетом рекомендаций FDA, Компания считает, что существенно снизила риски на пути к возможному одобрению Annamycin для лечения ОМЛ. Это исследование остается предметом соответствующих будущих заявок и потенциальных дополнительных отзывов со стороны FDA и их зарубежных аналогов.

Кроме того, Компания разрабатывает WP1066, иммунный/транскрипционный модулятор, способный ингибировать p-STAT3 и другие онкогенные транскрипционные факторы, а также стимулировать естественный иммунный ответ, нацеленный на опухоли мозга, поджелудочной железы и другие виды рака. В портфеле Moleculin также есть антиметаболиты, включая WP1122 для потенциального лечения патогенных вирусов, а также определённых онкологических заболеваний.